Study A是一项全球性、双臂、双盲、安慰剂对照的随机试验，招募312名对既往接受过格列卫治疗后进展或者对格列卫不耐受的胃肠道间质瘤患者，按照2：1的比例随机分配成索坦组（207人，50mg口服、一日一次，联用4周、停用2周、简称“4/2方案”、下同）和安慰剂组（105人），两组中对格列卫不耐受的比例分别为4% VS 4%、治疗后6个月内进展的患者比例分别为17% VS 16%、治疗后超过6个月进展的患者比例分别为78% VS 80%。
试验的主要目标是比较两组的肿瘤进展时间TTP，其他目标包括无进展生存期PFS、客观缓解率ORR、总生存期OS。当试验患者疾病进展时，治疗是非盲的，随机分配到安慰剂的患者提供给开放标签的索坦组交叉、随机分配到索坦组的患者被允许根据研究者的判断继续治疗。试验结果如下：
图注：索坦组VS安慰剂组试验数据图表
试验结果表明，索坦组与安慰剂组的中位数肿瘤进展时间mTTP为27.3周 VS 6.4周，中位数无进展期mPFS为24.1周 VS 6.0周，客观缓解率ORR为6.8% VS 0%。
参加该研究的最终人群为索坦组的243人和安慰剂组的118人，在中期分析满足主要终点后，双盲被打破。最初随机分配到安慰剂的患者中有99名在开放标签治疗阶段交叉接受索坦的治疗。在OS指定的最终分析方案中，索坦组的中位OS为72.7周，安慰剂组为64.9周[HR = 0.876,95％CI（0.679,1.129）]。
另外，在一项Study B的开放标签、多中心、单臂、剂量递增的研究中，55名对格列卫进展或者不耐受的患者接受索坦50mg每天（4/2方案）的治疗后，55名患者有5名出现部分反应[9.1% PR rate, 95% CI (3.0, 20.0)]。
